Ученые создали искусственные хромосомы для лечения тяжелых наследственных заболеваний
28 мая 2012 года в Москве на V Международном симпозиуме «Актуальные вопросы генных и клеточных технологий», организатором которого является Институт Стволовых Клеток Человека, директор японского Центра конструирования хромосом, профессор Митсуо Ошимура представит вниманию российских ученых технологию создания и использования искусственных хромосом человека для генной и клеточной терапии наследственных заболеваний.
Митсуо Ошимура, Директор Центра конструирования хромосом университета Тоттори, Япония. Окончил обучение в университете Шимане. Работал в качестве исследователя в различных научно-исследовательских центрах США и Японии. В 1986 году возглавил собственную лабораторию в университете Канагава, а затем занял аналогичную должность в Университете Тоттори.
Научные интересы Мицуо Ошимуры лежат в области генной и клеточной терапии различных заболеваний с использованием технологии искусственных хромосом человека (Human Artificial Chromosome, HAC) и индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. В 2011 году в журнале Science Translational Medicine была его работа, в которой впервые была показана возможность лечения миодистрофии Дюшенна (в эксперименте) с помощью генно-клеточной платформы HAC.
Митсуо Ошимура занимается исследованиями в области терапии наследственных заболеваний с использованием искусственных хромосом человека (Human Artificial Chromosome, HAC) и индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. В 2011 году М. Ошимура опубликовал результаты работы, в которой впервые была описана возможность использования искусственных хромосом для лечения миодистрофии Дюшена.
Миодистрофия Дюшена – наследственное заболевание, проявляющееся в раннем детском возрасте. Обусловлено мутацией гена, ответственного за синтез белка дистрофина, который необходим для нормального функционирования мышечного аппарата. Практически всегда жертвами этого заболевания становятся мальчики, которым не удается дожить до 25 лет. Проведенные Митсуо Ошимурой исследования на мышах показали, что генная терапия с использованием искусственных хромосом позволяет нормализовать работу мускулатуры животных.
Суть предложенной Митсуо Ошимура методики заключается в создании хромосомы, несущей фрагмент ДНК (ген) без мутации. Хромосома помещается в стволовую клетку, которая в данной ситуации выступает как транспортное средство (вектор) для корректирующего гена. В процессе последующего культивирования получаются клетки, трансплантацией которых можно восстановить органы и ткани, чья работа нарушена наследственными заболеваниями. Специалисты считают, что за данной технологией будущее, потому что с ее помощью в клетки можно вводить большое количество ДНК, не разрушая при этом существующий геном.
Алексей Томилин, член-корреспондент РАН, заведующий лабораторией молекулярной биологии стволовых клеток Института цитологии РАН комментирует:
«Искусственные хромосомы человека могут иметь огромную практическую значимость для лечения широкого ряда заболеваний, в том числе наследственных. Основными преимуществами искусственных хромосом над вирусными и другими векторными системами являются практически неограниченная емкость, митотическая стабильность, отсутствие каких-либо модификаций хозяйского генома, а также возможность контролируемого удаления этих хромосом из клеток. Наиболее удобным средством переноса искусственных хромосом в организм пациента являются стволовые клетки».
По словам Артура Исаева, генерального директора Института Стволовых Клеток Человека
«Создание искусственных хромосом является одним из актуальных направлений медицины будущего. Каждый год мы приглашаем к участию в симпозиуме «Актуальные вопросы генных и клеточных технологий» ведущих ученых с мировым именем. Наш институт как частная организация прилагает немалые усилия для развития генных и клеточных технологий в России, сопоставимые с усилиями государства».
Подробнее о результатах своих исследований Митсуо Ошимура расскажет на симпозиуме «Актуальные вопросы генных и клеточных технологий» 28 мая 2012, который состоится в Москве в отеле Ренессанс. Зарегистрироваться на мероприятие и ознакомиться с программой Вы сможете, пройдя по данной ссылке.
Участники симпозиума
Паоло Маккиарини (Швеция) — впервые в мире осуществил пересадку тканеинженерной трахеи, созданной с использованием собственных клеток пациента. Работает над созданием различных биоинженерных органов – пищевода, печени, легких, сердца. В сентябре 2011 года стал одним из 39 победителей мегагранта Правительства РФ и возглавил создание на базе Кубанского государственного медицинского университета первого в России исследовательского, образовательного и клинического центра регенеративной медицины. Доклад «Уроки, которые мы извлекли после выполнения трансплантаций аллогенной и биосинтетической трахеи и их значение для создания органов в будущем».
Митсуо Ошимура (Япония) – занимается исследованиями в области терапии наследственных заболеваний с использованием искусственных хромосом человека. Доклад «Технология искусственных хромосом человека для генной и клеточной терапии».
Шухрат Миталипов (США) – осуществил первое в мире клонирование примата — самца макаки, а в 2009 году разработал методику лечения наследственных заболеваний основанную на пересадке хромосомного комплекса в яйцеклетках. Доклад «Новая репродуктивная технология для профилактики митохондриальных заболеваний»
Алекс Цандер (Германия) – разработал и в настоящее время ведет клинические испытания методики лечения ВИЧ на основе генетической модификации гемопоэтических стволовых клеток костного мозга и пуповинной крови. Доклад «Генно-модифицированные гемопоэтические стволовые клетки для лечения пациентов с ВИЧ-ассоциированными злокачественными заболеваниями».
Патрис Буржуа (Франция) – научный секретарь европейского проекта NMD-Chip по разработке диагностического чипа для выявления наследственных нервно-мышечных заболеваний. На симпозиуме выступит с докладом, посвященным данному проекту.
Марк Хедрик (США) – президент американской компании Cytori Therapeutiс, адепт и классик учения о стволовых клетках жировой ткани, развивает использование этих клеток в пластической и реконструктивной хирургии. Доклад «Стволовые клетки жировой ткани и их клиническое использование».
В рамках симпозиума также состоятся:
Круглый стол для гостей и представителей прессы «Магистральные направления развития клеточных и генных технологий в России» (15:45 – 16:30), модератор профессор С.Л. Киселев.
Сателлитный симпозиум для акушеров-гинекологов «Современные возможности профилактики наследственных заболеваний для новорожденных и людей репродуктивного возраста» (с 13:00 до 15:00).
Организатор симпозиума: Институт Стволовых Клеток Человека.
-Время проведения симпозиума: 28 мая 2012
-Регистрация, кофе-брейк: 9:00–10:00
-Утреннее заседание: 10:00–12:30
-Кофе-брейк, пресс-подходы к спикерам, (П. Маккиарини, Ш. Миталипов, М. Хедрик): 12:30–13:00, основной холл.
-Дневное заседание: 13:00–15:00
-Фуршет, пресс-подходы к спикерам, (А. Цандер, П. Буржуа, М. Ошимура): 15:00–15:45, основной холл.
Место проведения: Москва, отель Ренессанс, Олимпийский проспект 18/1.
Зарегистрироваться на мероприятие и ознакомиться с подробной программой Вы сможете, пройдя по данной ссылке.
Митсуо Ошимура, Директор Центра конструирования хромосом университета Тоттори, Япония. Окончил обучение в университете Шимане. Работал в качестве исследователя в различных научно-исследовательских центрах США и Японии. В 1986 году возглавил собственную лабораторию в университете Канагава, а затем занял аналогичную должность в Университете Тоттори.
Научные интересы Мицуо Ошимуры лежат в области генной и клеточной терапии различных заболеваний с использованием технологии искусственных хромосом человека (Human Artificial Chromosome, HAC) и индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. В 2011 году в журнале Science Translational Medicine была его работа, в которой впервые была показана возможность лечения миодистрофии Дюшенна (в эксперименте) с помощью генно-клеточной платформы HAC.
Митсуо Ошимура занимается исследованиями в области терапии наследственных заболеваний с использованием искусственных хромосом человека (Human Artificial Chromosome, HAC) и индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. В 2011 году М. Ошимура опубликовал результаты работы, в которой впервые была описана возможность использования искусственных хромосом для лечения миодистрофии Дюшена.
Миодистрофия Дюшена – наследственное заболевание, проявляющееся в раннем детском возрасте. Обусловлено мутацией гена, ответственного за синтез белка дистрофина, который необходим для нормального функционирования мышечного аппарата. Практически всегда жертвами этого заболевания становятся мальчики, которым не удается дожить до 25 лет. Проведенные Митсуо Ошимурой исследования на мышах показали, что генная терапия с использованием искусственных хромосом позволяет нормализовать работу мускулатуры животных.
Суть предложенной Митсуо Ошимура методики заключается в создании хромосомы, несущей фрагмент ДНК (ген) без мутации. Хромосома помещается в стволовую клетку, которая в данной ситуации выступает как транспортное средство (вектор) для корректирующего гена. В процессе последующего культивирования получаются клетки, трансплантацией которых можно восстановить органы и ткани, чья работа нарушена наследственными заболеваниями. Специалисты считают, что за данной технологией будущее, потому что с ее помощью в клетки можно вводить большое количество ДНК, не разрушая при этом существующий геном.
Алексей Томилин, член-корреспондент РАН, заведующий лабораторией молекулярной биологии стволовых клеток Института цитологии РАН комментирует:
«Искусственные хромосомы человека могут иметь огромную практическую значимость для лечения широкого ряда заболеваний, в том числе наследственных. Основными преимуществами искусственных хромосом над вирусными и другими векторными системами являются практически неограниченная емкость, митотическая стабильность, отсутствие каких-либо модификаций хозяйского генома, а также возможность контролируемого удаления этих хромосом из клеток. Наиболее удобным средством переноса искусственных хромосом в организм пациента являются стволовые клетки».
По словам Артура Исаева, генерального директора Института Стволовых Клеток Человека
«Создание искусственных хромосом является одним из актуальных направлений медицины будущего. Каждый год мы приглашаем к участию в симпозиуме «Актуальные вопросы генных и клеточных технологий» ведущих ученых с мировым именем. Наш институт как частная организация прилагает немалые усилия для развития генных и клеточных технологий в России, сопоставимые с усилиями государства».
Подробнее о результатах своих исследований Митсуо Ошимура расскажет на симпозиуме «Актуальные вопросы генных и клеточных технологий» 28 мая 2012, который состоится в Москве в отеле Ренессанс. Зарегистрироваться на мероприятие и ознакомиться с программой Вы сможете, пройдя по данной ссылке.
Участники симпозиума
Паоло Маккиарини (Швеция) — впервые в мире осуществил пересадку тканеинженерной трахеи, созданной с использованием собственных клеток пациента. Работает над созданием различных биоинженерных органов – пищевода, печени, легких, сердца. В сентябре 2011 года стал одним из 39 победителей мегагранта Правительства РФ и возглавил создание на базе Кубанского государственного медицинского университета первого в России исследовательского, образовательного и клинического центра регенеративной медицины. Доклад «Уроки, которые мы извлекли после выполнения трансплантаций аллогенной и биосинтетической трахеи и их значение для создания органов в будущем».
Митсуо Ошимура (Япония) – занимается исследованиями в области терапии наследственных заболеваний с использованием искусственных хромосом человека. Доклад «Технология искусственных хромосом человека для генной и клеточной терапии».
Шухрат Миталипов (США) – осуществил первое в мире клонирование примата — самца макаки, а в 2009 году разработал методику лечения наследственных заболеваний основанную на пересадке хромосомного комплекса в яйцеклетках. Доклад «Новая репродуктивная технология для профилактики митохондриальных заболеваний»
Алекс Цандер (Германия) – разработал и в настоящее время ведет клинические испытания методики лечения ВИЧ на основе генетической модификации гемопоэтических стволовых клеток костного мозга и пуповинной крови. Доклад «Генно-модифицированные гемопоэтические стволовые клетки для лечения пациентов с ВИЧ-ассоциированными злокачественными заболеваниями».
Патрис Буржуа (Франция) – научный секретарь европейского проекта NMD-Chip по разработке диагностического чипа для выявления наследственных нервно-мышечных заболеваний. На симпозиуме выступит с докладом, посвященным данному проекту.
Марк Хедрик (США) – президент американской компании Cytori Therapeutiс, адепт и классик учения о стволовых клетках жировой ткани, развивает использование этих клеток в пластической и реконструктивной хирургии. Доклад «Стволовые клетки жировой ткани и их клиническое использование».
В рамках симпозиума также состоятся:
Круглый стол для гостей и представителей прессы «Магистральные направления развития клеточных и генных технологий в России» (15:45 – 16:30), модератор профессор С.Л. Киселев.
Сателлитный симпозиум для акушеров-гинекологов «Современные возможности профилактики наследственных заболеваний для новорожденных и людей репродуктивного возраста» (с 13:00 до 15:00).
Организатор симпозиума: Институт Стволовых Клеток Человека.
-Время проведения симпозиума: 28 мая 2012
-Регистрация, кофе-брейк: 9:00–10:00
-Утреннее заседание: 10:00–12:30
-Кофе-брейк, пресс-подходы к спикерам, (П. Маккиарини, Ш. Миталипов, М. Хедрик): 12:30–13:00, основной холл.
-Дневное заседание: 13:00–15:00
-Фуршет, пресс-подходы к спикерам, (А. Цандер, П. Буржуа, М. Ошимура): 15:00–15:45, основной холл.
Место проведения: Москва, отель Ренессанс, Олимпийский проспект 18/1.
Зарегистрироваться на мероприятие и ознакомиться с подробной программой Вы сможете, пройдя по данной ссылке.
2562
2012.05.22 13:01:42
