Генетическая модификация человека из лаборатории в промышленность

Вместо того, чтобы пить таблетки для избавления от своих недугов, в один прекрасный день люди будут выбирать лечение из каталога генетических операций. С помощью инновационных технологий генного редактирования однажды мы сможем попросту «отрезать» вредные мутации и сделать свою ДНК полностью здоровой.

Система, получившая название CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), появилась в 2012 году. Генные инженеры, неврологи и биологи обратили внимание на эту технологию, и посчитали её высокоэффективным и точным инструментом исследования.

Теперь система генетического редактирования разрабатывается биотехнологической компанией, которая привлекает к инновации внимание со стороны инвесторов. Editas Medicine, базирующаяся в Кембридже, штат Массачусетс, объявила о старте проекта инвестиций 25 ноября 2013 года. В ходе проведения первого этапа финансирования компания привлекла $43 миллиона (около 1,5 миллиардов рублей).

Деятельность компании, основанной пятью ведущими разработчиками CRISPR, направлена на развитие методов лечения, которые будут непосредственно «переписывать» гены, связанные с заболеванием.

«CRISPR — это платформа, которая может оказать глубокое воздействие на различные генетические нарушения», — говорит Кевин Биттерман (Kevin Bitterman), венчурный капиталист из Polaris Partners.

Технология CRISPR действует по особой стратегии: специфические бактерии используются для обнаружения и уничтожения чужеродных ДНК.

Фермент Cas9, способный «урезать» ДНК, находит свою цель с помощью направляющей последовательности РНК — так что, вероятно, операции могут проводиться в практически любом из генов.

«Editas Medicine пока не раскрывает всех своих намеченных целей, но в первую очередь технология может использоваться для лечения заболеваний, вызванных одной неисправной генетической единицей, — рассказывает Фэн Чжан (Feng Zhang), один из основателей компании и нейробиолог из Института исследований мозга МакГоверна при Массачусетском технологическом университете. — Всего лишь отключив болезнетворную копию, можно расчистить место для хорошей, здоровой копии. Лечение состояний, включающих две нефункциональные генетические копии, потребует коррекции генов и сплайсинга в здоровой ДНК. Такая операция потребует больших усилий и временных затрат».

Традиционные методы генной терапии, широко используемые медициной в настоящий момент, доставляют ДНК с помощью вирусов — такой метод сравнительно неточен, ведь он может ввести полезные гены, но не изменить неисправные последовательности.

Существует также ещё одна американская компания, занимающаяся целевым редактированием генов — Sangamo BioSciences. Она использует другую систему, основанную на цинк-пальцевых эндонуклеазах, надрезающих и отключающих необходимый ген.

По мнению исследователей, CRISPR легче в использовании и настройке, но у Sangamo BioSciences уже имеется порядочная фора перед Editas Medicine — в частности, пройденные клинические испытания и наличие информации о побочных эффектах.

Источник