Генная терапия помогла пациентам с болезнью Паркинсона


Расположение субталамического ядра (nucleos subthalamicus) , иллюстрация с сайта tidsskriftet.no.

Американские исследователи сообщают об успешном завершении очередного этапа клинических испытаний генной терапии болезни Паркинсона. В двойном, слепом, плацебо-контролируемом исследовании приняли участие 45 пациентов.

Методика, разработанная специалистами Пресвитерианского госпиталя Нью-Йорка под руководством Эндрю Фейгина, заключается во введении в субталамическое ядро мозга пациентов безвредного аденовируса, несущего ген, кодирующий фермент декарбоксилазу глутаминовой кислоты (GAD). Этот фермент контролирует выработку гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК), которая служит для подавления гиперактивности нейронов. Недостаток ГАМК в субталамическом ядре при болезни Паркинсона ведет к развитию тремора, нарушению координации движения и другим симптомам заболевания.

Предполагается, что введение дополнительных копий гена, отвечающего за синтез ГАМК, приведет к нормализации работы отделов мозга, контролирующих моторные функции.

Первый этап исследования нового метода генной терапии с участием 12 добровольцев был проведен в 2007 году, и показал безопасность этой методики. На втором этапе предполагалось оценить не только безопасность, но и эффективность предлагаемого метода терапии. Для этого, однако, было необходимо провести двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, в котором ни участникам, ни наблюдающим за ними врачам неизвестно, какое именно лечение (настоящее или плацебо) получил конкретный больной. Выполнить эти требования было непросто, поскольку геннотерапевтический препарат вводился напрямую в мозг через отверстие в черепе.

К новому исследованию Фейгин и его сотрудники привлекли 45 добровольцев с болезнью Паркинсона в возрасте от 30 до 75 лет. Генную терапию получили 22 участника эксперимента. Остальным, составившим контрольную группу, также сверлили отверстие в черепе и имитировали введение препарата. Отверстие не было сквозным, чтобы снизить риск осложнений, однако об этом не знал никто, кроме выполнявших манипуляцию хирургов.

Наблюдение за испытуемыми продолжалось в течение 6 месяцев после эксперимента. После этого они прошли стандартный тест на оценку двигательных способностей для пациентов с паркинсонизмом. У больных, получивших генную терапию, они улучшились в среднем на 23 процента. В группе контроля улучшение составило в среднем 12,7 процента.

По мнению авторов исследования, полученные результаты свидетельствуют о том, что генная терапия болезни Паркинсона является безопасным и эффективном методом лечения, заслуживающим дальнейших исследований. Впрочем, имеющихся на сегодняшний день данных недостаточно для того, чтобы оценить эффективность генной терапии в сравнении с другими методами лечения – в частности, с глубокой электростимуляцией мозга.

Результаты исследований опубликованы в статье:

Peter A LeWitt, Ali R Rezai, Prof Maureen A Leehey, Steven G Ojemann et al. AAV2-GAD gene therapy for advanced Parkinson's disease: a double-blind, sham-surgery controlled, randomised trial. – The Lancet Neurology. – Early Online Publication, 17 March 2011; doi:10.1016/S1474–4422(11)70039–4. doi:10.1016/S1474–4422(11)70039–4

Источник

«Пока есть государство, нет свободы. Когда будет свобода, не будет государства»

Владимир Ленин

Научный подход на Google Play

Файлы

Классическая термодинамика

Революция надежды. Избавление от иллюзий

Эволюция физики (А. Эйнштейн Л. Инфельд)

Введение в математическую философию